Alnylam Pharmaceuticals Inc

Alnylam Pharmaceuticals, Inc. ist ein biopharmazeutisches Unternehmen, das sich auf die Entdeckung, Entwicklung und Vermarktung neuartiger Therapeutika auf der Basis von Ribonukleinsäure-Interferenz konzentriert. Die Pipeline der RNAi-Therapeutika des Unternehmens konzentriert sich auf genetische Arzneimittel, kardio-metabolische Erkrankungen, hepatische Infektionskrankheiten und Erkrankungen des zentralen Nervensystems (ZNS) und des Auges. Zu den vermarkteten Produkten gehören ONPATTRO (Patisiran), eine Lipidkomplex-Injektion zur Behandlung der Polyneuropathie der hereditären Transthyretin-vermittelten Amyloidose bei Erwachsenen, GIVLAARI zur Behandlung von Erwachsenen mit akuter hepatischer Porphyrie (AHP) und OXLUMO (Lumasiran) zur Behandlung der primären Hyperoxalurie Typ 1 (PH1). Darüber hinaus entwickelt das Unternehmen Givosiran zur Behandlung von jugendlichen Patienten mit AHP, Patisiran zur Behandlung von Transthyretin-Amyloidose (ATTR-Amyloidose) mit Kardiomyopathie, Cemdisiran zur Behandlung von komplementvermittelten Erkrankungen, ALN-AAT02 zur Behandlung von AAT-Mangel-assoziierten Lebererkrankungen, ALN-HBV02 zur Behandlung chronischer HBV-Infektionen, Zilebesiran zur Behandlung von Bluthochdruck und ALN-HSD zur Behandlung von NASH. Darüber hinaus bietet das Unternehmen Fitusiran zur Behandlung von Hämophilie und seltenen Blutungsstörungen, Inclisiran zur Behandlung von Hypercholesterinämie, Lumasiran zur Behandlung von fortgeschrittener PH1 und wiederkehrenden Nierensteinen sowie Vutrisiran zur Behandlung von ATTR-Amyloidose an, das sich in der klinischen Phase 3 befindet. Alnylam Pharmaceuticals, Inc. arbeitet strategisch mit Regeneron Pharmaceuticals, Inc. zusammen, um RNAi-Therapeutika für eine Reihe von Krankheiten zu entdecken, zu entwickeln und zu vermarkten, indem therapeutische Ziele im Auge und im ZNS angesprochen werden. Darüber hinaus bestehen Lizenz- und Kooperationsvereinbarungen mit der Novartis AG, Vir Biotechnology, Inc, Dicerna Pharmaceuticals, Inc, Ionis Pharmaceuticals, Inc und PeptiDream, Inc. Das Unternehmen wurde im Jahr 2002 gegründet und hat seinen Hauptsitz in Cambridge, Massachusetts.